人工智能在生物制药研发领域掀起了新一轮创新浪潮，深刻改变了各机构在科学与医学领域应对复杂高风险决策的方式。
随着计算能力、数据可用性与生成式 AI 的协同演进，医疗行业有机会在药物开发过程的更早阶段做出更具依据的决策。
这一转变标志着行业创新方式的重要变革，有望帮助各机构以更快速度、更高信心将更有效的疗法带给患者。
将关注点引向最关键的决策环节
生物制药行业在研发方面面临独特挑战。企业需要在遵守复杂开发时间表、临床周期和监管路径的同时，持续创制安全有效的新药。因此，技术应用的核心价值历来被视为加速器。
然而，速度固然重要，更大的机遇其实存在于研发生命周期的更早阶段。药物开发中最具决定性的抉择，往往不在临床执行阶段，而发生在靶点识别、分子筛选和研发组合优先级排序等更早的环节。这些早期决策对下游成果起着决定性作用，并能有效缩短整体上市时间。
最大的机遇或许不在于让现有流程跑得更快，而在于帮助机构在投入数年时间和资金之前，就能做出更优质的决策。
人工智能如何赋能早期药物发现
得益于近期技术进步，人工智能正日益帮助机构提升进入研发管线候选物的质量。通过在早期阶段识别出较弱的靶点和化合物，机构可以降低在后期开发中大量投入最终失败项目的风险。
计算能力与建模技术的持续提升，也进一步拓展了人工智能在早期药物发现中的作用。除靶点识别外，人工智能还能预测蛋白质折叠和结合亲和力、在湿实验开始前生成并排序候选靶点，并帮助研究人员优先选择最有价值的实验方向。
这一趋势已在药物管线中初见成效。根据凯捷发布的《生命科学领域的生成式 AI》报告，超过四成机构已将人工智能应用于药物递送靶点识别。在未来十年内，近三分之二的行业领导者预计，人工智能驱动的平台将负责识别大多数新分子实体。
人工智能在早期药物发现领域的兴起，带来的变革远不止于自动化本身。它开始重塑研发组合风险、资本配置与科学决策机制，实质上将人工智能从支持研究的工具，升级为参与引导研究方向的系统。
在全价值链上构建可信人工智能基础
随着人工智能在研发中扮演更核心的角色，建立信任变得愈发重要。各机构正越来越注重构建完善的框架，确保人工智能生成的洞察具备透明性、可解释性，并根植于科学认知。
为切实辅助生物制药研发，人工智能智能体必须能够质疑假设、论证结论，并以研究人员可以审查的方式呈现推理过程——黑盒式的概率性答案远远不够。通过部署在特定领域科学数据上训练、并以分子与生物学原理为基础的专用模型，企业有机会将人工智能智能体打造为可信赖的研究伙伴。
当下是机遇与挑战并存的重要时期，对众多生物制药企业而言，这将是一段具有决定意义的旅程。
释放数据潜能，夯实人工智能基础
数据是充分发挥人工智能在生物制药领域潜力的核心要素。尽管行业拥有海量科学与临床数据，但要释放其价值，需要完成整合、标准化，并为人工智能分析做好准备。
令人鼓舞的是，各机构正在持续取得进展。许多机构正在投资现代化数据平台，并通过建立生态系统合作关系来连接数据集、基础设施与专业能力。英国生物样本库、美国国家生物技术信息中心以及癌症基因组图谱等项目，正在帮助扩大高质量、关联性数据资源的获取渠道。
展望未来，合成数据也将发挥越来越重要的作用。通过扩充临床数据集和模拟患者结局，合成数据有助于生成更丰富的证据，同时降低对稀缺真实世界数据的依赖，尤其是在罕见病领域。长期来看，这将有望缩短开发周期，加快患者获得疗法的速度。
人工智能时代的生产力重塑
下一个生产力时代，人工智能将超越效率提升与发现辅助，迈向在整个研发生命周期中提升决策质量。靶点识别目前是应用最广泛的人工智能场景——凯捷研究显示，43%的机构已落地实施，并报告平均节省了28%的时间。但应用范围将持续向全价值链延伸。那些能够以负责任的方式，将人工智能作为连接科学、运营与决策的跨职能能力加以规模化的机构，将赢得竞争优势。
归根结底，这是关于构建一种更智能、更具适应性和韧性的研发模式——一种能够在大规模实践中同步提升决策速度与质量的模式。
Q&A
Q1：人工智能目前在生物制药研发的哪些环节应用最广泛？
A：根据凯捷的研究报告，靶点识别是当前人工智能在生物制药研发中应用最广泛的场景，已有43%的机构落地实施，平均节省了28%的时间。除此之外，人工智能还被用于预测蛋白质折叠与结合亲和力、在湿实验前生成和排序候选靶点，以及帮助研究人员优先筛选最有价值的实验方向。
Q2：生物制药行业如何确保人工智能的决策结果是可信赖的？
A：机构需要构建完善的框架，确保人工智能生成的洞察具备透明性和可解释性。具体做法包括：部署在特定领域科学数据上训练的专用模型，并以分子与生物学原理为基础，使智能体能够质疑假设、以研究人员可审查的方式论证结论，避免依赖黑盒式的概率性输出。
Q3：合成数据在生物制药研发中能发挥什么作用？
A：合成数据可以扩充临床数据集、模拟患者结局，从而生成更丰富的证据，同时减少对稀缺真实世界数据的依赖。这在罕见病领域尤为重要。长期来看，合成数据的应用有望缩短药物开发周期，帮助患者更快获得有效疗法。